{"id":5051,"date":"2022-07-06T14:48:34","date_gmt":"2022-07-06T12:48:34","guid":{"rendered":"https:\/\/www.alpha1-deutschland.org\/?p=5051"},"modified":"2022-07-06T14:48:34","modified_gmt":"2022-07-06T12:48:34","slug":"der-lange-weg-zu-alpha-1-medikamenten","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/alpha1-deutschland.org\/en\/der-lange-weg-zu-alpha-1-medikamenten","title":{"rendered":"The long road to Alpha-1 drugs"},"content":{"rendered":"
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Malin Fromme und Pavel Strnad<\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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H\u00e4ufig werden wir gefragt, warum es so wenige zugelassene Medikamente f\u00fcr Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel gibt und warum zum Beispiel die Augmentationstherapie (Ersatztherapie) nicht in allen L\u00e4ndern Europas von den Krankenkassen bezahlt wird. Um diese Fragen zu beantworten, muss man zuerst verstehen, welche Anforderungen die zust\u00e4ndigen Zulassungsbeh\u00f6rden an die potentiellen Medikamente stellen.<\/p>\n

Die wichtigsten Fragen dabei sind:<\/p>\n

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  • Ist das Medikament \u00fcberhaupt wirksam?<\/li>\n
  • Welche Patienten werden von dem neuen Medikament profitieren?<\/li>\n<\/ul>\n

    Hinsichtlich der Wirksamkeit werden meistens so genannte harte Endpunkte erwartet. Das hei\u00dft, dass ein Medikament in der Lage sein sollte, Leben zu retten. Diese H\u00fcrde ist gerade bei seltenen Erkrankungen, die nur sehr langsam voranschreiten, sehr schwer \u00fcberwindbar. Der beste L\u00f6sungsansatz ist ein gutes Verst\u00e4ndnis der Krankheitsprogression. Wichtig ist also zu verstehen, wie und bei wem die Krankheit voranschreitet und wie der Progress charakterisiert ist. Mit Hilfe von diesen Informationen kann definiert werden, welche Parameter eine ung\u00fcnstige Prognose vorhersagen. Somit k\u00f6nnen gleich zwei Fliegen mit einer Klappe geschlagen werden. Zum einen kann definiert werden, welche Probanden besonders anf\u00e4llig sind und dementsprechend von einer Therapie profitieren, zum anderen werden Surrogatparameter (Ersatzgr\u00f6\u00dfen) definiert, die zum Nachweis der Wirksamkeit herangezogen werden k\u00f6nnen.<\/p>\n

    Bei all diesen Bem\u00fchungen spielt das europ\u00e4ische Leberregister, das in Deutschland seinen Schwerpunkt hat, eine Schl\u00fcsselrolle. Hier werden bereits seit 2015 Probanden systematisch gesammelt und Blutproben asserviert. Diese k\u00f6nnen dazu verwendet werden, die besagten Surrogatparameter zu entdecken und zu validieren.<\/p>\n

    Wir haben aus diesem Grund die sehr wichtige longitudinale Follow-up-Studie ins Leben gerufen, mit der wir all die Probanden der letzten Jahre erreichen wollen, um zu evaluieren, wie die Erkrankung in der Zwischenzeit vorangeschritten ist. Daf\u00fcr werden alle Teilnehmer mit dem am schwersten betroffenen Genotyp Pi*ZZ telefonisch kontaktiert, um mit uns einen Fragebogen durchzugehen.<\/p>\n

    Hierf\u00fcr ben\u00f6tigen wir nat\u00fcrlich Ihre Hilfe, denn nur so k\u00f6nnen wir herausfinden, was aus all den Probanden geworden ist, die in den letzten sieben Jahren von uns untersucht wurden.<\/p>\n

    Daher wollen wir Sie hiermit ganz herzlich um Ihre Mithilfe bitten: Die Zulassung der ersten Medikamente f\u00fcr die Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierte Leber\u00aderkrankung ist greifbar nah. Jetzt sind wir alle gefordert, diesen Traum Realit\u00e4t werden zu lassen \u2013 SEIEN SIE DABEI!<\/p>\n<\/div>\n\n\n\n\n\t\t\t<\/div> \n\t\t<\/div>\n\t<\/div> \n<\/div><\/div>\n\t\t

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    Ihre Daten sind uns wichtig!<\/h2>\n

    Sehr gern unterst\u00fctzen wir die Studiencenter, aber wir geben niemals Ihre Daten heraus. Daher kann es vorkommen, dass Sie einen Brief mit unserem Absender erhalten, dessen Inhalt aber von einem Studiencentrum kommt. Dieser Inhalt wurde uns dann zum Versand an Sie \u00fcbergeben und der Datenschutz bleibt gew\u00e4hrleistet.<\/p>\n<\/div>\n\n\n\n\n\t\t\t<\/div> \n\t\t<\/div>\n\t<\/div> \n<\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"AutorIn Malin Fromme und Pavel Strnad H\u00e4ufig werden wir gefragt, warum es so wenige zugelassene Medikamente f\u00fcr Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel gibt und warum zum Beispiel die Augmentationstherapie (Ersatztherapie) nicht in...","protected":false},"author":1,"featured_media":3376,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1,39],"tags":[],"class_list":["post-5051","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-allgemein","category-alpha-1-leber"],"yoast_head":"\nDer lange Weg zu Alpha-1-Medikamenten - Ihr Online Portal f\u00fcr Mitglieder und Interessierte<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/alpha1-deutschland.org\/en\/der-lange-weg-zu-alpha-1-medikamenten\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"en_GB\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Der lange Weg zu Alpha-1-Medikamenten - 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