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Am 09.03.2024 fand der 3. Patiententag an der Thorax-Klinik Heidelberg statt, organisiert und durchgef\u00fchrt von Frau Prof. Dr. Franziska Trudzinski. Sie ist Ober\u00e4rztin in der Abteilung Pneumologie und Beatmungsmedizin, die stellvertretende Leiterin der Allgemeinen Interdisziplin\u00e4ren Ambulanz und seit einiger Zeit ein gro\u00dfer Zugewinn der Alpha-1-Gemeinde als wissenschaftliche Beir\u00e4tin f\u00fcr den Bereich Lunge, Bildgebung und Gendermedizin bei Alpha1-Deutschland e.V. Zusammen mit dem Leiter der Selbsthilfegruppe Rhein-Neckar-Odenwald, Carsten B\u00fcch, und unserer Vorsitzenden Marion Wilkens begr\u00fc\u00dfte sie alle Teilnehmenden und dankte den Sponsoren der Veranstaltung, n\u00e4mlich den Firmen CSL Behring und Grifols, und den beteiligten Mitarbeitenden der Thorax-Klinik.<\/p>\n
Nahtlos an die Begr\u00fc\u00dfung schlo\u00df sich der Vortrag von Prof. Dr. Dr. Markus Ries an, einem Facharzt f\u00fcr Kinder- und Jugendmedizin und u.a. Arbeitsgruppenleiter f\u00fcr die Entwicklung von Medikamenten f\u00fcr seltene Erkrankungen an der Universit\u00e4tsklinik Heidelberg. Sein Vortrag befasste sich mit der Frage, wie Arzneimittel f\u00fcr seltene Krankheiten entwickelt werden. Auch diese m\u00fcssen die \u00fcblichen 3 Phasen der Medikamentenfreigabe durchlaufen (siehe dazu auch Aufsatz \u201ePhasen der Arzneimittelzulassung\u201c im Alpha1-Journal 1\/2022 bzw. im Internetauftritt von Alpha1 Deutschland),<\/em> sind aber dabei mit einigen zus\u00e4tzlichen Hindernissen konfrontiert: es gibt \u00fcblicherweise wenig Probandinnen und Probanden, der Krankheitsverlauf ist oft nicht gut untersucht und das Krankheitsbild ist sehr heterogen, es gibt keine repr\u00e4sentativen Tiermodelle, die Frageb\u00f6gen zur Erfassung der Lebensqualit\u00e4t sind oft nur eingeschr\u00e4nkt \u00fcbertragbar und die Suche nach Studien\u00e4rztinnen und Studien\u00e4rzten ist schwierig \u2013 gro\u00dfenteils Probleme, die Alphas bekannt vorkommen. Dem muss im Bereich seltener Krankheit begegnet werden mit einem sehr gut durchdachten Erprobungsablauf, mit einer partnerschaftlichen Zusammenarbeit aller Beteiligten einschlie\u00dflich der Patientinnen und Patienten, und unter Zuhilfenahme qualifizierter Pr\u00fcfzentren, die sich auf die Erprobung seltener Medikamente verstehen. Der Aufwand f\u00fcr eine klinische Erprobung ist enorm, und viele Anl\u00e4ufe sind vergeblich: von 10.000 Substanzen in der Grundlagenforschung schaffen es etwa 250 in eine vorklinische Pr\u00fcfung, etwa 5 werden klinisch erprobt und aus einem davon wird ein marktf\u00e4higes Medikament. Historisch belegt sind Entwicklungen, bei denen es 30 Jahre gedauert hat, bis aus einem Forschungsansatz ein nutzbares Medikament geworden ist. Trotz all dieser Probleme werden auch im Bereich der seltenen Erkrankungen nur solche Medikamente zugelassen, deren Sicherheit vor unerw\u00fcnschten Nebenwirkungen und Wirksamkeit im Hinblick auf die Verbesserung des Gesundheitszustandes nachgewiesen sind. Wenn der damit verbundene Aufwand auf nur wenige (seltene!) Patientinnen und Patienten verteilt werden muss, hilft es den Herstellern, dass ihr Medikament zumindest ein paar Jahre vor preisg\u00fcnstigeren Nachahmern gesch\u00fctzt ist; teilweise wird die Medikamentenentwicklung auch von nationalen oder europ\u00e4ischen Institutionen gef\u00f6rdert.<\/p>\n Im Anschluss an den Vortrag von Prof. Ries gaben Marion Wilkens und Carsten B\u00fcch einige Informationen zu unserem Verein weiter, zusammen mit Hinweisen auf die kostenlosen(!) Leistungen, die eine Mitgliedschaft bietet. Dazu geh\u00f6rt auch ein w\u00f6chentlicher Kurs zum Thema Ged\u00e4chtnistraining, unter dem sich viele Zuh\u00f6rende aber nicht wirklich etwas vorstellen konnten. Diese Gelegenheit ergriff dann Carsten B\u00fcch, indem er spontan einen Aspekt dieses Trainings aufgriff und eine Wortfindungs\u00fcbung durch die Reihen der Teilnehmenden schickte, und aus der erkennbar wurde, dass es sich bei diesem Training keinesfalls um eine todernste Angelegenheit handelt, sondern ganz im Gegenteil, die Beteiligten hatten erkennbar gro\u00dfen Spa\u00df dabei.<\/p>\n Daran anschlie\u00dfend gab es dann bei strahlendem Sonnenschein und vorfr\u00fchlingshafter Temperatur einen Spaziergang durch den \u201eAtemweg\u201c der Thorax-Klinik. Dabei handelt es sich um einen Rundweg im gro\u00dfz\u00fcgigen Park der Klinik, in dem mehrere Stationen aufgebaut sind, an denen die Patientinnen und Patienten eigenst\u00e4ndig Bewegungs-, Koordinations- und Kreislauf\u00fcbungen durchf\u00fchren k\u00f6nnen, welche auch von den Teilnehmenden am Patiententag eifrig genutzt wurden. Regelrechte Begeisterung l\u00f6ste dabei aus, dass zur Ausstattung auch ein Kicker geh\u00f6rt. Spontan gr\u00fcndeten sich 2 Mixed-Mannschaften, bestehend aus je einem \u00e4rztlichen und nicht-\u00e4rztlichen Mitglied, und nachdem das Ger\u00e4t zwar nicht durch M\u00fcnzeinwurf, aber durch leichte Fausthiebe dazu gebracht werden konnte, die ben\u00f6tigten B\u00e4lle auszugeben, startete das Spiel. Es endete mit dem Stand 5:1 f\u00fcr das blaue Team, wobei das rote allerdings durch einen fu\u00dflahmen linken Verteidiger gehandicapt war. Danach schlenderten die Teilnehmenden, vertieft in Fachgespr\u00e4che, Erfahrungsaustausch oder auch dem Austausch privater Themen zur\u00fcck ins Tagungsgeb\u00e4ude zum Mittagsimbiss.<\/p>\n Anschlie\u00dfend wurde wieder gearbeitet: Frau Prof. Trudzinski trug vor zum Thema Neue Therapieoptionen f\u00fcr Alpha-1-Antitrypsinmangel – was ist in der Pipeline? Als am weitesten in der klinischen Erprobung vorangekommenes Medikament wurde Fazirsiran genannt, welches die Erzeugung missgefalteten Alpha-1-Antitrypsins (AAT) in der Leber gro\u00dfteils verhindert. Dadurch wird die Polymerisation von AAT in der Leber vermindert, die Einlagerung gro\u00dfer Agglomerate vermieden, und bereits eingelagertes AAT kann sogar abgebaut werden, so dass sich die Leber g\u00fcnstigstenfalls nahezu vollst\u00e4ndig regeneriert. Das Pr\u00e4parat wirkt auf eine Kopie eines Teilstranges des Erbgutes ein und verhindert dadurch, dass dieses bei der Produktion von Alpha-1-Antitrypsin als \u201eKopiervorlage\u201c genutzt wird.<\/p>\n Ein weiterer vielversprechender Ansatz ist rekombinantes AAT, das nicht mehr aus menschlichem Plasma gewonnen wird, sondern auf biochemischem Weg. Da dieses AAT stabiler ist als das menschliche AAT und deshalb langsamer vom K\u00f6rper abgebaut wird, w\u00fcrde die intraven\u00f6se Zufuhr desselben in wesentlich l\u00e4ngeren Intervallen notwendig werden, z.B. nur alle 3 Wochen (im Gegensatz zur aktuellen Augmentation mit w\u00f6chentlicher Infusion).<\/p>\n Als Bewertungsma\u00dfstab f\u00fcr die positive Wirkung der medikament\u00f6sen Behandlung der Lunge l\u00f6st die Lungendichtemessung mittels Computertomografie (CT) gerade die Messung von schwer reproduzierbaren Lungenfunktionswerten wie z.B. FEV1 ab, zumindest in der klinischen Erprobung.<\/p>\n Weitere Therapieans\u00e4tze k\u00f6nnten sich durch die Auswertung von Gro\u00dfen Datenbanken ergeben, wie z.B. derjenigen von EARCO (= European Alpha-1 Research Kollaboration = Europ\u00e4ische Alpha-1 Forschungszusammenarbeit), die mittlerweile 1300 Datens\u00e4tze von Alpha-1-Patienten umfasst, und mit deren Hilfe die Wirksamkeit der Augmentation nachgewiesen werden konnte, indem die \u00dcberlebensdauer von Probanden aus L\u00e4ndern mit und ohne diese Therapie verglichen wurden. Leider ist der deutsche Beitrag in diese Datenbank zur Zeit noch gering, aber er k\u00f6nnte in Zukunft steigen, und Prof. Trudzinski rief die Anwesenden auf, sich nach M\u00f6glichkeit \u00fcber ihre behandelnde Arztpraxis dort aufnehmen zu lassen (wof\u00fcr diese allerdings eine besondere Qualifikation ben\u00f6tigt).<\/p>\n In einer geschlechtsspezifischen Untersuchung von Alphas aus dem EARCO-Register konnte nachgewiesen werden, dass betroffene Frauen seltener unter COPD und Leberproblemen leiden als M\u00e4nner, eventuell begr\u00fcndet durch einen ges\u00fcnderen Lebensstil. Symptombelastung und das Risiko von Exazerbationen sind aber gleich.<\/p>\n Ebenfalls noch in einem fr\u00fchen Forschungsstadium befindet sich die Suche nach Biomarkern, also im Blut zirkulierenden Stoffen, deren Konzentration eine treffsichere Prognose \u00fcber den zu erwartenden Krankheitsverlauf geben k\u00f6nnte.<\/p>\n Wichtig f\u00fcr den Erfolg bei der Suche nach neuen Therapieans\u00e4tzen ist die \u00fcbergreifende Zusammenarbeit der verschiedensten beteiligten Disziplinen, also der klinischen \u00c4rzteschaft, der Grundlagen- und Anwendungsforschenden und nicht zuletzt auch der Patientinnen und Patienten.<\/p>\n Den letzten Vortrag des Tages hielt Marion Wilkens zur Frage, warum es wichtig ist, dass Alpha-1-Patientinnen und -Patienten an Studien teilnehmen. F\u00fcr Alphas sind zwei Arten von Studien von Bedeutung: zum einen Registerstudien (wie z.B. EARCO, siehe oben), bei denen Informationen zu Diagnosen, Behandlungen, Krankheitsverlauf usw. gesammelt werden, die dann zur anonymisierten Auswertung zur Verf\u00fcgung stehen. Dies erm\u00f6glicht Forschern, auf Basis einer Vielzahl von F\u00e4llen Zusammenh\u00e4nge zu erkennen, die dann wieder den Patientinnen und Patienten zu Gute kommen. Aufrufe zur Teilnahme an kleineren Studien stehen \u00f6fters auf der Homepage unseres Vereins, Eintr\u00e4ge in die EARCO-Datenbank werden von dazu qualifizierten \u00c4rzten vorgenommen.<\/p>\n Wesentlich aufw\u00e4ndiger ist die Teilnahme an klinischen Studien, im Normalfall in der Phase 3 der klinischen Erprobung, wo ein neues Medikament typischerweise in einem kontrollierten Versuch im Vergleich zu einem Placebo hinsichtlich seiner Wirksamkeit erprobt wird. Dem nicht zu leugnenden Risiko stehen eine F\u00fclle von Vorteilen gegen\u00fcber, z.B. die intensive Information zu neuen Behandlungsm\u00f6glichkeiten, eine umfassende medizinische Beratung inkl. einer F\u00fclle von Mess- und Laborwerten, die au\u00dferhalb von Studien gar nicht erhoben werden, und nat\u00fcrlich die Chance, von einem neuartigen Medikament zu profitieren. Allerdings sollte man sich nicht zur Teilnahme \u00fcberreden lassen, sondern sich umfassend informieren und dann entscheiden (wobei man jederzeit wieder aus einer Studie aussteigen kann, wenn man sich darin unwohl f\u00fchlt). Auch kann es geschehen, dass man als Teilnehmender an einer Studie das neue Medikament gar nicht erh\u00e4lt, n\u00e4mlich dann, wenn man der Placebo-Gruppe zugeordnet wird (was man fr\u00fchestens am Ende der Studie erf\u00e4hrt).<\/p>\n Alle ihre Ausf\u00fchrungen fasste Frau Wilkens zusammen in einem kurzen Satz: Ohne die Teilnahme von Alphas an Studien wird es keine Heilung geben k\u00f6nnen.<\/p>\n Damit n\u00e4herte sich der offizielle Teil eines sehr informativen und dar\u00fcber hinaus noch au\u00dferordentlich unterhaltsamen Patiententags seinem Ende, allerdings nicht ohne dass Carsten B\u00fcch seiner Hoffnung Ausdruck verlieh, dass beim n\u00e4chsten Patiententag in 2025 die Zielmarke von 50 Teilnehmenden \u00fcbertroffen wird, woran kaum Zweifel bestehen, wenn die Teilnehmenden aus 2024 ihre \u00fcberaus positiven Erfahrungen an ihre Bekannten aus dem Verein weitergeben.<\/p>\n Ganz zum Abschlu\u00df gab es noch ein Gruppenfoto vor dem Rohrbacher Schl\u00f6sschen, einem ehemaligen Jagdsitz im neoklassizistischen Stil auf dem Klinikgel\u00e4nde, zu dem auch der bereits erw\u00e4hnte Park geh\u00f6rte. Es dauerte aber noch eine ganze Weile, in der die Teilnehmerinnen und Teilnehmer noch in Gespr\u00e4che miteinander und mit den anwesenden \u00c4rztinnen und \u00c4rzten und Vortragenden vertieft waren, bis sich die Veranstaltung dann vollends aufgel\u00f6st hatte.\u00a0 \u00a0<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Bericht vom 3. Alpha-1 Patiententag an der Thorax-Klinik Heidelberg Dr.-Ing. Heinz Stutzenberger Vorsitzender Alpha1-Deutschland e.V. Am 09.03.2024 fand der 3. 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