{"id":6688,"date":"2023-10-13T15:06:12","date_gmt":"2023-10-13T13:06:12","guid":{"rendered":"https:\/\/alpha1-deutschland.org\/?p=6688"},"modified":"2025-05-13T15:20:56","modified_gmt":"2025-05-13T13:20:56","slug":"fazirsiran-studie-alpha-1","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/alpha1-deutschland.org\/en\/fazirsiran-studie-alpha-1","title":{"rendered":"siRNA 'Fazirsiran' \u2013 new hope for alpha-1 antitrypsin deficiency-associated liver disease"},"content":{"rendered":"
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Author<\/h4><\/span><\/span>\n<\/div>\n
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Alpha1 Germany eV, as published in Alpha1 Journal 2\/2023<\/a>.<\/strong><\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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Dear Alphas,
\nwie Sie vielleicht bereits mitbekommen haben, l\u00e4uft aktuell die Rekrutierung zur Phase-3-Studie des Medikaments Fazirsiran.<\/p>\n

Fazirsiran ist der derzeit gr\u00f6\u00dfte Hoffnungstr\u00e4ger zur Behandlung der Lebererkrankung bei Alpha1-Antitrypsin-Mangel. Das Pr\u00e4parat geh\u00f6rt zu den sogenannten siRNAs und reduziert die Produktion des mutierten Alpha1-Antitrypsins, ohne in die Gene einzugreifen. Dadurch soll das Fortschreiten der Lebererkrankung aufgehalten und die Regeneration der Leber erm\u00f6glicht werden.<\/p>\n

In der Phase-2-Studie ergaben sich bereits vielversprechende Ergebnisse: Mehrere Marker der Lebersch\u00e4digung verbesserten sich deutlich und die Fazirsiran-Gabe f\u00fchrte zu einer mehr als 80%igen Reduktion des mutierten Proteins sowohl im Blut, als auch im Lebergewebe. Dabei blieb im Beobachtungszeitraum von einem Jahr die Lungenfunktion stabil und es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf, die einen Studienabbruch notwendig gemacht h\u00e4tten. Wenn Sie oder Ihre Verwandten den Genotyp Pi*ZZ tragen, von der Lebererkrankung im Rahmen des Alpha1-Antitrypsin-Mangels betroffen sind und keine fortgeschrittene Lungenerkrankung aufweisen, melden Sie sich gerne telefonisch (+49 241 80 36606) oder per Mail (alpha1@ukaachen.de) bei uns. Wir beraten Sie gerne in Ihrem individuellen Fall.
\nWir w\u00fcrden uns freuen, wenn Sie dabei helfen w\u00fcrden, das erste Pr\u00e4parat f\u00fcr die Behandlung der Alpha1-Antitrypsin- Mangel assoziierten Lebererkrankung in die Klinik zu bringen!<\/p>\n

Viele Gr\u00fc\u00dfe aus Aachen<\/p>\n<\/div>\n\n\n\n\n\t\t\t<\/div> \n\t\t<\/div>\n\t<\/div> \n<\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"AutorIn Alpha1 Deutschland e.V., so erschienen im Alpha1-Journal 2\/2023. Liebe Alphas, wie Sie vielleicht bereits mitbekommen haben, l\u00e4uft aktuell die Rekrutierung zur Phase-3-Studie des Medikaments Fazirsiran. 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