{"id":6829,"date":"2025-09-16T12:36:26","date_gmt":"2025-09-16T10:36:26","guid":{"rendered":"https:\/\/alpha1-deutschland.org\/?p=6829"},"modified":"2025-09-23T09:35:11","modified_gmt":"2025-09-23T07:35:11","slug":"1-2025-newsletter-flippingbook","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/alpha1-deutschland.org\/en\/1-2025-newsletter-flippingbook","title":{"rendered":"1\/2025: Jetzt digital bl\u00e4ttern: Unser FlippingBook\u00a0\u2013 plus aktuelle News aus Wissenschaft & Forschung"},"content":{"rendered":"
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Alpha1 Germany eV.<\/strong><\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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Unsere erste Ausgabe 2025 erscheint digital \u2013 modern, frisch und in einem \u00fcbersichtlichen neuen Erscheinungsbild. Komfortables Lesen am Computer, Tablet oder Smartphone mit praktischer Suchfunktion, intuitiver Navigation und ressourcenschonend \u2013 ab sofort als Flippingbook f\u00fcr alle verf\u00fcgbar. Machen Sie sich gerne selbst ein Bild.<\/a><\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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Wichtige Infos f\u00fcr Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-Patienten: Zugang zu Gentherapie gest\u00e4rkt!<\/span><\/h2>\n<\/div>\n\n\n\n
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Der Jahresbericht des Bundesamts f\u00fcr Soziale Sicherung (BAS) 2024, erschienen im August 2025, enth\u00e4lt eine klare und richtungsweisende Botschaft f\u00fcr Menschen mit seltenen Krankheiten wie dem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel: Wenn eine Gentherapie zugelassen, erstattungsf\u00e4hig und medizinisch indiziert ist, d\u00fcrfen Krankenkassen diese nicht aus Kostengr\u00fcnden blockieren.<\/p>\n

Das BAS betont, dass Gentherapien im Rahmen der gesetzlichen Orphan-Drug-Privilegierung gegen\u00fcber g\u00fcnstigeren etablierten Therapien als \u00fcberlegen zu betrachten sind. Krankenkassen d\u00fcrfen nicht mit dem Argument der Unwirtschaftlichkeit gegen den Anspruch auf Gentherapie argumentieren.<\/p>\n

Warum ist das so bedeutend \u2013 auch f\u00fcr Alpha-1-Patienten?<\/strong>
\nAlpha-1-Antitrypsin-Mangel z\u00e4hlt zu den seltenen Erkrankungen \u2013 damit trifft diese Regelung direkt auf uns zu. Selbst wenn Gentherapien bislang noch nicht breiten Einsatz finden, schafft die Position des BAS eine wichtige rechtliche Grundlage und politische Richtung, denn sie st\u00e4rkt die Rechte von Patienten, um Zugang zu innovativen Therapien zu erhalten.<\/p>\n

Wenn Gentherapien f\u00fcr Alpha-1 entwickelt und zugelassen werden, k\u00f6nnen Sie und Ihre \u00c4rzte sich auf diese Position berufen, um Anspr\u00fcche durchzusetzen.<\/p>\n

Hier geht es zum vollst\u00e4ndigen Report.<\/a><\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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Neue Hoffnung f\u00fcr Alpha-1-Patienten: Fortschritte mit WAVE-RNA-Therapie<\/span><\/h2>\n

Bleiben wir bei den neuen Therapien, die sich in der Entwicklung befinden: Wie ab Seite 53 im o.g. Alpha-1-Journal beschrieben, gibt es viele Ans\u00e4tze, die den Weg in die pr\u00e4klinische Forschung und in die ersten Phasen von Studien geschafft haben.<\/p>\n

Aus aktuellem Anlass m\u00f6chten wir uns heute mit WAVE besch\u00e4ftigen:<\/strong><\/p>\n

WAVE Life Science hat die ersten, sehr ermutigenden, Ergebnisse der weiter unten angek\u00fcndigten klinischen Phase-1- und Phase-2-Studien als Pressenotiz vom 3. September 2025<\/a> und sehr detailliert im Rahmen einer Investorenkonferenz ver\u00f6ffentlicht.<\/a> Demnach ist es gelungen, mittels eines Eingriffs auf RNA-Ebene* in Form subkutaner Injektionen bei ZZ-Patienten die Bildung gesunden M-AATs anzuregen und die Bildung des zur Verklumpung neigenden Z-AAT zu reduzieren. Das Ziel ist, den Schutz der Lunge zu verbessern und die Leber von Ablagerungen zu befreien. Besorgniserregende Nebenwirkungen traten bisher nicht auf. Bei einem Probanden, bei dem simultan eine vom Probemedikament unabh\u00e4ngige Infektion auftrat, konnte nachgewiesen werden, dass die Aussch\u00fcttung gesunden M-AATs w\u00e4hrend der Entz\u00fcndungsphase wie erwartet und erhofft anstieg.<\/p>\n

Unterschied zwischen DNA und RNA<\/strong>
\nDNA ist das stabile Archiv der Erbinformation, in dem alle Baupl\u00e4ne f\u00fcr den K\u00f6rper gespeichert sind, w\u00e4hrend RNA eine kurzlebige Arbeitskopie dieser Informationen darstellt, die die Zelle nutzt, um die Baupl\u00e4ne tats\u00e4chlich umzusetzen.<\/p>\n

Nachfolgend stellen wir Ihnen folgende weitere Informationen, die uns zur Verf\u00fcgung gestellt wurden, bereit:<\/p>\n