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Marion Wilkens, so erschienen im Alpha1-Journal 1/2025.
Der Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM) ist eine seltene, erblich bedingte Erkrankung, die vor allem Lunge und Leber betreffen kann. Betroffene entwickeln häufig chronisch obstruktive Lungenerkrankungen (COPD) oder Leberprobleme –teilweise schon in jungen Jahren. Damit die Behandlung möglichst gut an die Bedürfnisse der Patienten angepasst werden kann, ist es wichtig zu wissen, wie es ihnen wirklich geht: körperlich, seelisch und im Alltag. Das Ziel des PROM (Patient Reported Outcome Measures) – Projekts war es, einen Fragebogen zu entwickeln, mit dem die Lebensqualität aus Sicht der Betroffenen erfasst werden kann.
Statt einen komplett neuen Fragebogen zu entwickeln, haben die Forschenden über 1200 Fachartikel durchsucht und über 400 bereits existierende Fragebögen geprüft. Dabei war entscheidend: Die Fragebögen sollten einfach und verständlich sein, wichtige Krankheitsaspekte abdecken (allgemein, lungen- und leberspezifisch), auf Deutsch verfügbar sein und sich für Studien ebenso wie für die tägliche Praxis eignen.
Nach einem mehrstufigen Auswahlprozess unter Einbeziehung von Experten und Patientenvertretenden wurde ein kombinierter Fragebogen entwickelt, auch genannt ALPHA (Assessment of Lung, Liver and Patient Health in Alpha-1). Es besteht vor allem aus drei bewährten Fragebögen:
- EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimensions 5 Levels): Erfasst die allgemeine Lebensqualität – z. B. Beweglichkeit, Schmerzen, Stimmung
- CAT (COPD Assessment Test): Bezieht sich auf die Lunge – z. B. Husten, Atemnot, Energie
- CLDQ (Chronic Liver Disease Questionnaire): Bezieht sich auf die Leber – z. B. Müdigkeit, Bauchbeschwerden, Sorgen über den Krankheitsverlauf
Einige unserer Mitglieder haben vor einiger Zeit den Fragebogen getestet, ergänzt und damit maßgeblich zu seiner Qualität beigetragen.
Ergänzt wurde der Fragebogen durch zusätzliche Fragen, die gezielt auf Lebensbereiche eingehen, die in den drei standardisierten Fragebögen nicht ausreichend berücksichtigt werden.
Einige unserer Mitglieder haben vor einiger Zeit den Fragebogen getestet, ergänzt und damit maßgeblich zu seiner Qualität beigetragen. Der Fragebogen ALPHA wurde anschließend in spezialisierten Zentren auf Alltagstauglichkeit und Aussagekraft getestet.
Das neue Instrument ermöglicht eine umfassende, aber trotzdem zeitsparende Erfassung der Lebensqualität bei AATM. Dadurch können Ärzte die Beschwerden und Bedürfnisse ihrer Patienten genauer verstehen und die Behandlung gezielter anpassen. Außerdem kann der Fragebogen dabei helfen, Therapien in Studien besser zu bewerten. Ziel ist es, ALPHA künftig in der Versorgung und Forschung bei AATM einzusetzen.
Wir, das Projektteam, glauben, dass das PROM-Projekt einen wichtigen Beitrag zur Verbesserung der Versorgung bei AATM leistet – indem es den Fokus stärker auf das lenkt, was Betroffene selbst über ihre Gesundheit sagen. Für ihre Erkrankung sind sie die Spezialisten und gehört werden, macht einen ganzheitlichen Ansatz möglich.
