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Marion Wilkens, Alpha1 Deutschland e.V., so erschienen im Alpha1-Journal 2/2024.
Über den ERS-Kongress
Der ERS (European Respiratory Society)-Kongress ist eine jährliche Konferenz, die führende Experten im Bereich der Atemwegserkrankungen zusammenbringt, um die neuesten wissenschaftlichen und klinischen Fortschritte auf dem Gebiet der Atemwegsmedizin zu präsentieren und zu diskutieren.
Gemäß dem vorab zusammengestellten Programm begann unser Besuch mit dem ELF (European Lung Foundation) Patient Organisation Networking Day 2024. Informationsaustausch und Erfahrungstransfer mit Vertretern verschiedener Länder und Krankheitsbilder standen hier im Fokus.
Die European Lung Foundation (ELF) setzt sich dafür ein, dass Patientenorganisationen und Patientenvertreter die Möglichkeit haben, am ERS-Kongress teilzunehmen, ihr wertvolles Fachwissen zum Programm beizutragen und somit aktiv einzubringen. Ein Großteil unserer Reisekosten wurde von der ELF übernommen.
Zum täglichen Programm auf dem Kongress gehörten wissenschaftliche Posterpräsentationen und die Besuche von Vorträgen. Ein Highlight war ein Bereich, in dem zahlreiche Poster zum Thema Alpha-1-Antitrypsin-Mangel aufgereiht waren. Viele dieser Poster und Ergebnisberichte konnten nur durch die Bereitstellung unserer Daten für die Forschung – sei es über EARCO oder direkt über Kliniken – entstehen. Junge vortragende Forscher gaben uns Hoffnung auf eine Zukunft mit neuen Erkenntnissen.
Spezielle Symposien der Firmen CSL Behring und Grifols, die über den Alpha-1-Mangel aufklären und Ärzte sensibilisieren möchten, sowie Sitzungen wie die von EARCO rundeten das Bild ab. In letzterer konnten wir patientenbezogene Projekte den Ärzten und Forschern vorstellen.
Das Ergebnisprotokoll ist nachfolgend sehr anschaulich dargestellt:
Ein besonderer Moment: Die Verleihung des ALTA-Awards
Während des Kongresses fand die Verleihung des ALTAAwards statt, eines Forschungspreises der Firma Grifols, der sich speziell dem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel widmet.
Der ALTA (Alpha-1-Antitrypsin Laurell’s Training Award) wurde 2004 von Bayer HealthCare Biological Products ins Leben gerufen und später von Talecris Biotherapeutics fortgeführt. Grifols setzt dieses Engagement für die Alpha-1-Gemeinschaft seit 2011 fort, um die Verwirklichung innovativer Ideen und Visionen im Bereich des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels zu fördern und neuartigen Forschungsansätzen eine Plattform zu geben. Um dies zu erreichen, finanziert Grifols jedes Jahr zwei Forschungsprojekte mit einem Preisgeld von jeweils 50.000 EUR.
Motivierte Kliniker und Wissenschaftler sind eingeladen, sich um den ALTA-Preis zu bewerben und ihre Forschungsprojekte einzureichen. Die zwei vielversprechendsten Projekte, die neue Erkenntnisse über die Pathophysiologie, den klinischen Verlauf oder die Behandlung von AATM und verwandten Erkrankungen liefern, werden von einem Gremium internationaler Experten im Bereich des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels ausgewählt. Die Auszeichnung und Preisverleihung erfolgt jedes Jahr beim Europäischen Lungenkongress (ERS).
Auszeichnungen 2024:
DR. BENOIT ALLARD: NEUE THERAPEUTISCHE STRATEGIE MIT ALPHA-1-ANTITRYPSIN-ANGEREICHERTEN NANOPARTIKELN
Dr. Benoit Allard promovierte 2013 in Zellbiologie und Pathophysiologie an der Universität Bordeaux. Derzeit ist er Associate Professor an der Universität La Réunion.
Zum Projekt:
In seinem Projekt wird er die kombinierten Schutzwirkungen von Apolipoprotein A1-Nanopartikeln (A1NP), die als therapeutische Trägerstoffe (Vektoren) entwickelt wurden, und Alpha-1-Antitrypsin (AAT) zur Behandlung eines Lungenemphysems bei AATM-Patienten bewerten. Dies soll in einem präklinischen Emphysem-Modell durch die Inhalation von AAT-angereicherten A1NP getestet werden. Das Team um Dr. Allard hat nachgewiesen, dass native High-Density-Lipoproteine (HDLs) mit AAT beladen werden können und dass die intravenöse Injektion dieser Nanopartikel das durch Elastase ausgelöste Lungenemphysem bei Mäusen signifikant stärker reduzierte als HDLs oder AAT allein.
Diese Nanopartikel besitzen entzündungshemmende Eigenschaften. Ziel des Projekts ist der Nachweis eines neuartigen Behandlungsansatzes für Lungenemphysem bei AATD durch die Inhalation von Apolipoprotein-A1-Nanopartikeln, die mit AAT angereichert sind (A1NP-AAT).
Hintergrund:
Die intravenöse Verabreichung von AAT ermöglicht, dass nur 2-3 % des verabreichten AAT die Lunge erreichen. Obwohl dies den Krankheitsverlauf nicht stoppt, verlangsamt es den Rückgang der Lungenfunktion und -dichte. Es zeigt jedoch keine Wirkung auf Exazerbationsraten oder den allgemeinen Gesundheitszustand. Um die Patientenversorgung zu verbessern, wurde die Aerosoltherapie mit AAT untersucht. Die Inhalation ermöglicht es, die Ersatztherapie direkt an den Zielort zu bringen und dabei höhere AAT-Konzentrationen zu erzielen. Kürzlich wurde die erste randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie abgeschlossen, die die Auswirkungen von inhalativem AAT untersucht hat. Die Studie zeigte, dass inhalatives AAT bei AATD-Patienten mit häufigen Exazerbationen über 50 Wochen keinen Einfluss auf die Zeit bis zur ersten Exazerbation hatte, aber das Muster der Episoden möglicherweise beeinflusste. Zudem wurde die Sicherheit und Machbarkeit von inhalativem AAT bei einer großen Patientenpopulation bestätigt.
DR. TESSA SCHNEEBERGER: PSYCHISCHE STÖRUNGEN BEI COPD-PATIENTEN MIT AATD – PRÄVALENZ UND AUSWIRKUNGEN PSYCHOTHERAPEUTISCHER INTERVENTIONEN AUF DIE LEBENSQUALITÄT
Dr. Tessa Schneeberger ist Wissenschaftlerin an der Philipps- Universität Marburg / Schön Klinik Berchtesgadener Land und spezialisiert auf nicht-pharmakologische Behandlungsoptionen für chronische Atemwegserkrankungen, mit Schwerpunkt auf der Verbesserung der pulmonalen Rehabilitation. Unter der Leitung von Prof. Dr. Rembert Koczulla und Dr. Inga Jarosch widmet sich ihre aktuelle Forschung den besonderen Bedürfnissen und personalisierten Behandlungsoptionen für COPD-Patienten mit AATD. Die Abteilung arbeitet eng mit Prof. Dr. Nikola Stenzel zusammen, einer Expertin für chronische Lungenerkrankungen und damit verbundene psychische Störungen, die als psychologische Psychotherapeutin (CBT) tätig ist.
Zum Projekt:
Ihr Projekt untersucht das Vorkommen von Angst- und Depressionssymptomen bei Menschen mit AATM und deren Einfluss auf die Lebensqualität. Es bewertet die Machbarkeit und Auswirkungen einer Online-Psychotherapie auf die Lebensqualität von AATM-Patienten mit klinisch relevanten Symptomen von Angst oder Depression. Im Vergleich zu Personen mit chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) erleben Menschen mit Alpha- 1-Antitrypsin-Mangel-assoziierter COPD (AATM) einen früheren Krankheitsbeginn. Dieser frühe Beginn kann zu einer verringerten Lebensqualität (QoL) und einem schlechteren psychischen Zustand beitragen. Sorgen über den Krankheitsverlauf, genetische Risiken, lebenslange Behandlungen, wöchentliche Infusionen und ein früher Ruhestand stellen erhebliche psychologische Belastungen dar. Psychische Störungen werden bei Menschen mit AATM häufig unterdiagnostiziert, obwohl sie die Lebensqualität und Alltagsaktivitäten erheblich beeinflussen. Angst kann zu Vermeidungsverhalten führen, das die körperliche Aktivität einschränkt und Symptome wie Atemnot und Muskelschwäche verstärkt. Bisher ist die Prävalenz von Angst und Depression bei AATM unklar. Zudem gibt es große Herausforderungen bei der Umsetzung psychotherapeutischer Interventionen für diese Patientengruppe, insbesondere hinsichtlich Zugänglichkeit und Expertise. Nur wenige Fachleute sind in der Psychopneumologie erfahren. Daher gibt es eine deutliche Lücke im Verständnis und in der Behandlung der psychischen Gesundheit dieser Population.
Pneumo Factory: Atemtherapie für Alpha-1-Patienten
Seit 2022 bieten Dr. Schneeberger und Dr. Jarosch über ihr Unternehmen Pneumo Factory ein personalisiertes Trainings- und Atemtherapieprogramm für Menschen mit AATD an. Übrigens: Der Kontakt mit Patienten und Selbsthilfegruppen hat einen erheblichen Informationsund Behandlungsbedarf in Bezug auf psychische Gesundheitsprobleme wie Angst und Depression in dieser Patientengruppe aufgezeigt.
