AutorIn
Dr. Marlin Fromme und Prof. Pavel Strnad, Alpha1 Deutschland e.V., so erschienen im Alpha1-Journal 2/2022.
„Bei der Follow-up Studie gibt es jetzt die ersten Ergebnisse, mit denen die Nützlichkeit der bis dato verwendeten Untersuchungsmethoden eindrücklich belegt wird.“
Die Alpha1-Antitrypsin-Mangel-assoziierte Lebererkrankung (AATD-LD) befindet sich aktuell im Aufwind. Erst vor Kurzem wurden die positiven Daten zu Fazirsiran, einem siRNA-Medikament, veröffentlicht und dementsprechend fragen sich jetzt viele, ob dieses Präparat auch für sie sinnvoll ist. Um diese Frage zu beantworten, müssen wir in der Lage sein, in die Zukunft zu schauen, um vorherzusagen, wie hoch das Risiko ist, eine klinisch relevante Lebererkrankung zu entwickeln. Zum Glück sind wir hierfür gut gewappnet, da dies die Fragestellung war, die uns im Jahre 2015 dazu bewegt hat, das Alpha1-Konsortium zu gründen. In all diesen Jahren haben wir versucht, die Alphas umfassend klinisch und laborchemisch zu charakterisieren. Schon im letzten Jahr haben wir dann einige von Ihnen telefonisch oder postalisch kontaktiert, um zu hören, wie es Ihnen mittlerweile geht und ob in der Zwischenzeit möglicherweise Komplikationen aufgetreten sind.
Bei dieser so genannten longitudinalen Follow-up Studie gibt es jetzt die ersten Ergebnisse, mit denen die Nützlichkeit der bis dato verwendeten Untersuchungsmethoden eindrücklich belegt wird. Das Kernstück unserer bisherigen Untersuchungen stellt ja die Bestimmung der Lebersteifigkeit mittels Fibroscan dar. Die ersten Auswertungen ergeben nun, dass Werte < 7.1kPa als „nicht besorgniserregend“ eingestuft werden können.
Bis dato haben wir bei mehr als 300 Probanden mit diesen Werten den Verlauf für mindestens ein Jahr beurteilen können und keiner von diesen Probanden hat eine lebensbedrohliche Leberkomplikation erlitten. Da die durchschnittliche Nachbeobachtungszeit fast vier Jahre war, gibt dieses Ergebnis eine wichtige Entwarnung. Im Gegensatz dazu gab es 28 Probanden mit Lebersteifigkeit ≥ 15 kPa und fast die Hälfte von ihnen hat ernsthafte Leberkomplikationen entwickelt. Somit würden wir gerne insbesondere Probanden mit zweistelligen Lebersteifigkeitswerten bitten, sich mit uns in Verbindung zu setzen und die Möglichkeiten einer Behandlung im Rahmen der laufenden klinischen Studien zu besprechen.
Gleichzeitig wollen wir Sie bitten, uns bei diesen longitudinalen Untersuchungen zu unterstützen. Hierzu werden wir Sie in den kommenden Monaten wieder telefonisch oder schriftlich kontaktieren und Sie bitten, die entsprechenden Fragebögen zu beantworten.
Noch wichtiger ist es, von Probanden zu erfahren, die in der Zwischenzeit ernsthafte Komplikationen entwickelt haben, ins Krankenhaus mussten oder gar verstorben sind.
Nur mit solchen kompletten Informationen können wir Sie kompetent beraten und die Medikamentenstudie voranbringen. Helfen Sie uns dabei, einen klareren Blick in die Kristallkugel zu erhalten!
Für das Leber-Team
Dr. Marlin Fromme und Prof. Pavel Strnad
