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Prof. Dr. Dr. Robert Bals, Alpha1 Deutschland e.V., so erschienen im Alpha1-Journal 2/2022.
Die Verbesserung der Lebensqualität ist ein wichtiges Ziel bei der Behandlung von chronischen Krankheiten. Um dies beurteilen zu können, werden oft Fragebögen eingesetzt. Dies erlaubt eine Messung verschiedener Aspekte der Lebensqualität.
Die Entwicklung solcher Fragebögen ist ein komplexer Prozess, um sicherzustellen, dass auch tatsächlich die Lebensqualität abgebildet wird und beispielsweise verschiedene Ausprägungen einer Erkrankung eingehen. Außerdem ist wichtig, zu sehen, ob eine Therapiemaßnahme zu einer Veränderung der Lebensqualität führt. Solche Fragebögen werden „patient reported outcome measurements“ genannt, also Therapieerfolge, die durch den Patienten selbst berichtet und nicht durch ein medizinisches Messverfahren erfasst werden. Solche PROMs werden oft bei Zulassungsstudien für neue Medikamente eingesetzt.
Für häufige Erkrankungen sind solche Lebensqualität-Fragebögen entwickelt worden, so zum Beispiel für die COPD und für Lebererkrankungen. Diese Fragebögen wurden dann oft für Untersuchungen beim Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM) eingesetzt, ohne dass genau untersucht wurde, ob diese hier geeignet sind. Die Entwicklung von Lebensqualität- Fragebögen speziell für den AATM wäre ein wichtiges Ziel, um die Lebensqualität hier genau messen zu können. Dies würde auch die Durchführung von Studien erleichtern, um neue Therapien entwickeln zu können.
Wir starten gerade ein Projekt, um Lebensqualität-Fragebögen (PROMs) für den AATM zu entwickeln. Diese beinhalten sowohl Fragen zur allgemeinen Lebensqualität als auch zur Leber- oder Lungenerkrankung.
Vor der praktischen Umsetzung haben wir eine Literaturrecherche nach bestehenden Fragebögen durchgeführt, um Dopplungen zu vermeiden und den Ist-Stand zu identifizieren. Zu den daraus ausgewählten Fragen ergänzten wir einige Fragen, die Betroffenen wichtig erschienen. Die praktische Umsetzung besteht im ersten Schritt der Studie aus der Beantwortung von Fragen über das Internet. Die Studie ist von der Ethikkommission der Landesärztekammer des Saarlandes befürwortet und datenschutzkonform. In einer zweiten Phase der Studie setzten wir die Fragebögen bei Ambulanzbesuchen ein, um die praktische Umsetzung im Alltag zu untersuchen. Wir erwarten, dass am Ende des Projekts ein validierter AATM Lebensqualität-Fragebogen verfügbar ist, der dann breit eingesetzt werden kann.
Für das Projekt arbeiten Alpha1 Deutschland e. V., die Universität des Saarlandes, die Universität Aachen, die Universität Marburg und das Universitätsklinikum Regensburg eng zusammen. Die Firma CSL Behring unterstützt das Projekt finanziell, es werden keine persönlichen Daten an die Firma weitergegeben.
Wir laden Betroffene auf verschiedenen Wegen zur Teilnahme ein.
Hierzu haben wir Ende Oktober Einladungsbriefe versandt. Viele von Ihnen haben diesen ersten Teil der Studie bereits mitgemacht und somit tragen Sie zum Gelingen des Projektes bei. Dafür möchten wir an dieser Stelle ‚Danke‘ sagen. Für Fragen und weitere Informationen wenden Sie sich gerne an das Studienzentrum in Homburg (Prof. Robert Bals, Tel. 06841 16 15051, alpha1@uks.eu oder an Alpha1 Deutschland).
Legende Abbildung: Ziel des Projektes ist die Entwicklung eines Fragebogens, der die Lebensqualität bei Betroffenen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel misst. Die genannten Einrichtungen arbeiten hier eng zusammen, die Daten werden gemeinsam ausgewertet.
Prof. Dr. Dr. Robert Bals
