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Alpha1 Deutschland e.V., so erschienen im Alpha1-Journal 2/2023.
Liebe Alphas,
wie Sie vielleicht bereits mitbekommen haben, läuft aktuell die Rekrutierung zur Phase-3-Studie des Medikaments Fazirsiran.
Fazirsiran ist der derzeit größte Hoffnungsträger zur Behandlung der Lebererkrankung bei Alpha1-Antitrypsin-Mangel. Das Präparat gehört zu den sogenannten siRNAs und reduziert die Produktion des mutierten Alpha1-Antitrypsins, ohne in die Gene einzugreifen. Dadurch soll das Fortschreiten der Lebererkrankung aufgehalten und die Regeneration der Leber ermöglicht werden.
In der Phase-2-Studie ergaben sich bereits vielversprechende Ergebnisse: Mehrere Marker der Leberschädigung verbesserten sich deutlich und die Fazirsiran-Gabe führte zu einer mehr als 80%igen Reduktion des mutierten Proteins sowohl im Blut, als auch im Lebergewebe. Dabei blieb im Beobachtungszeitraum von einem Jahr die Lungenfunktion stabil und es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf, die einen Studienabbruch notwendig gemacht hätten. Wenn Sie oder Ihre Verwandten den Genotyp Pi*ZZ tragen, von der Lebererkrankung im Rahmen des Alpha1-Antitrypsin-Mangels betroffen sind und keine fortgeschrittene Lungenerkrankung aufweisen, melden Sie sich gerne telefonisch (+49 241 80 36606) oder per Mail (alpha1@ukaachen.de) bei uns. Wir beraten Sie gerne in Ihrem individuellen Fall.
Wir würden uns freuen, wenn Sie dabei helfen würden, das erste Präparat für die Behandlung der Alpha1-Antitrypsin- Mangel assoziierten Lebererkrankung in die Klinik zu bringen!
Viele Grüße aus Aachen
