Höhepunkte aus der Arbeit der Alpha-1 Europe Alliance im 1. Halbjahr 2026

• Im Rahmen einer Diskussionsrunde konnten Bernd Dobbert von Alpha1 Deutschland (der seit Jahren die Augmentationstherapie erhält) und Knut Skaar von Alfa-1 Norden (aus Norwegen, wo es die Augmentationstherapie nicht gibt) aus Patientenperspektive überzeugend darlegen, was die Unterschiede im Zugang zu dieser Therapie für sie ganz persönlich bedeuten.
• Prof. Gerry McElvaney, der führende Mediziner zum Thema AATM in Irland und auch international höchst angesehener Experte auf diesem Gebiet, zeigte auf Basis von Daten aus dem Versorgungsalltag eindrücklich, dass aus dem Vergleich von Ländern mit und ohne Augmentationstherapie eine um 6,9 Jahre verlängerte Lebenserwartung betroffener Alphas abgeleitet werden kann.
• Prof. Stephanie Everaerts, die an der Universitätsklinik in Leuven Patienten mit Alpha-1 Antitrypsin-Mangel (AATM) betreut, machte die Verzweiflung deutlich, die Ärzte befällt durch das Wissen, dass es in Nachbarländern lebensverlängernde Therapien gibt, die sie ihren eigenen Patienten vorenthalten müssen.

Abgerundet wurde die Veranstaltung durch Vorträge zu den Besonderheiten plasmabasierter Medikamente und zur Verfügbarkeit des Ausgangsmaterials Plasma, von dem Europa z. Zt. noch ca. 40% hauptsächlich aus den USA importieren muss. Vorgetragen haben hierzu Marilena Vrana von der PPTA, also der Vereinigung der Hersteller plasmabasierter Medikamente, Alexander Kandt von Takeda und Claudia Garcia Novellon von Grifols. Die Vortragenden betonten die Notwendigkeit, dass Europa unabhängig von Plasmaimporten werden muss, auch um die Verfügbarkeit plasmabasierter Produkte langfristig sicherzustellen, und wie es auch in der SoHO (= substances of human origin, also Substanzen menschlichen Ursprungs) – Richtlinie gefordert wird.

Während sich das o. g. Ereignis im politischen Zentrum Europas abspielte, war die Allianz auch bei der zentralen europäischen Gesundheitsinstitution aktiv, nämlich der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA. Deren wesentliche Aufgabe besteht in der Zulassung neuer Medikamente für alle europäischen Länder. Dabei kommt der Gestaltung der allgemeinen Rahmenbedingungen für klinische Versuche, aber auch der detaillierten Festlegung der Durchführung der entsprechenden Versuche für einzelne Medikamente, eine große Bedeutung zu. Angesichts der großen Zahl neuartiger, in Entwicklung befindlicher Medikamente für den AATM ist es also nicht verwunderlich, dass sich die Alliance um den für Patientenorganisationen größtmöglichen Einfluss bemüht. Deshalb hat sie sich um die Aufnahme als „qualifizierte Organisation (eligible organisation)“ bei der EMA beworben. Voraussetzung hierfür ist eine uneingeschränkte Transparenz der Einnahmequellen der Bewerber, nachgewiesen durch einen Eintrag im Europäischen Transparenzregister.

Dieser wichtige Meilenstein konnte Mitte März 2026 erreicht werden. Nach der Einreichung und der Veröffentlichung zusätzlicher Unterlagen zur Geschäftsführung fehlt zum Zeitpunkt des Redaktionsschlusses nur noch die Veröffentlichung der Finanzdaten 2025, um den Bewerbungsvorgang abzuschließen (Anm. der Redaktion: Wir gratulieren, denn mittlerweile ist die Alliance als qualifizierte Organisation der EMA akzeptiert worden).

Aber auch bereits vor der Anerkennung als „qualifizierte Organisation“ gibt es schon eine erfreuliche Zusammenarbeit zwischen EMA und A1EA: So wurde die Alliance im April 2026 aufgerufen, einen Patienten zu benennen, der im Rahmen einer wissenschaftlichen Beratung bei der Entwicklung eines neuen Medikamentes für den AATM die Sicht eines Betroffenen einbringen kann. Da dieser vorher keinen Kontakt zu anderen Arzneimittelherstellern haben darf, kommen Vorstände der Alliance oder nationaler Vereine dafür nicht infrage. Durch Abfragen bei den nationalen Vereinen konnte schließlich ein deutscher Patient gefunden werden, der für diese Aufgabe geeignet ist und sich bereit erklärt hat, den notwendigen zeitlichen Aufwand zu erbringen. Da der Rest des Vorgangs strengsten Vertraulichkeitsregeln unterliegt, kann über weitere Details dazu leider nicht berichtet werden.

Auch innerhalb der Organisation der A1EA gab es einige berichtenswerte Ereignisse. So wurde im April 2026 ein wissenschaftlicher Beirat berufen, der die Allianz in medizinischen und forschungsrelevanten Fragen beraten wird. Die Zusammensetzung des Beirates zeigt Bild 2; mit drei uns wohlbekannten Spezialisten (Prof. Sabina Janciauskiene, Prof. Pavel Strnad und Dr. David Katzer) ist Deutschland in diesem Gremium prominent vertreten. Bild 3 ist eine Aufnahme aus der virtuellen Auftaktveranstaltung zur Arbeitsaufnahme dieses Gremiums.

Zum Schluss bleibt noch zu erwähnen, dass die Vorstände der A1EA beschlossen hatten, 6 Monate früher als in der Satzung vorgesehen, ihre Ämter zur Verfügung zu stellen, um zukünftig die Vorstandswahlen mit den Jahreshauptversammlungen zu synchronisieren. Die Wahl fand am 18.04.2026 in Warschau statt und alle Vorstände wurden einstimmig wiedergewählt, mit einer kleinen personellen Verschiebung im Amt des Schriftführers. Die aktuelle Zusammensetzung des Vorstands zeigt Bild 4.